Il vaccino Moderna contro il Covid è in Italia da giovedì 12 gennaio. Qual è la novità di rilievo? È il primo vaccino su scala mondiale basato sulla tecnica dell’RNA messaggero concepito da un’azienda totalmente biotech. Ma non solo. Chi lo ha prodotto è attivo fin dagli esordi nel settore delle biotecnologie farmaceutiche e la sua mission poggia sullo sviluppo di farmaci a mRNA in molteplici aree terapeutiche.
TAKEAWAY
- RNA messaggero: si basa su questa molecola il vaccino Moderna, giunto a Roma il 12 gennaio 2021.
- Questo tipo di vaccino, così come i farmaci basati sulla tecnica dell’RNA messaggero, è un vero e proprio “set di istruzioni”, capace di indirizzare le cellule a produrre proteine per prevenire o combattere una data malattia.
- La flessibilità offerta dalla piattaforma tecnologica sviluppata da Moderna, insieme al ruolo cruciale svolto dall’mRNA nella sintesi proteica, sono il punto di partenza per mettere a punto terapie a base di RNA messaggero per un ampio spettro di patologie.
RNA messaggero: si basa su questa molecola il vaccino Moderna, approvato lo scorso 6 gennaio dall’EMA – European Medicines Agency e subito dopo dall’AIFA – Agenzia Italiana del Farmaco, giunto a Roma il 12 gennaio 2021. Le prime 47mila dosi sono state consegnate nella sede dell’Istituto Superiore di Sanità, per poi essere distribuite nelle Regioni designate. Ma andiamo a ritroso.
Statunitense di origine – con sede a Cambridge, nel Massachusetts – Moderna è attiva dal 2010, anno della sua fondazione, nel settore delle biotecnologie farmaceutiche.
Parlare di lei come “casa farmaceutica”, non è propriamente esatto. È un’azienda dall’anima completamente biotech. Sviluppa farmaci utilizzando un approccio biotecnologico, il che significa che non sviluppa molecole sintetiche, ma mette a punto principi attivi in grado di adattarsi alla fisiologia umana.
Più precisamente, Moderna è attiva nell’ambito della ricerca e dello sviluppo di farmaci basati sull’RNA messaggero (detto anche mRNA, dove la “m” sta per “messenger”) e da questa vocazione deriva il suo nome originario “ModeRNA”.
Il suo vaccino contro il Covid si chiama mRNA-1273 e, a differenza dei vaccini classici, che prevedono la somministrazione di parti inattivate del virus, si basa, appunto, sulla tecnologia dell’RNA messaggero.
A onor del vero, anche il vaccino Pfizer utilizza questa stessa tecnologia. Ma il vaccino Moderna è il risultato dell’applicazione di un principio che ha guidato l’azienda fin dalla sua nascita, ovvero usare l’RNA messaggero per stimolare una risposta immunitaria nell’organismo umano. E non è l’unico prodotto di questo genere sviluppato dall’azienda, che ha già lavorato su ben dieci vaccini, oltre che su dieci farmaci a tecnologia mRNA.
RNA messaggero, la molecola che insegna al corpo a produrre le proteine di cui ha bisogno per difendersi e guarire
L’RNA messaggero è un tipo di acido ribonucleico (RNA, dall’inglese RiboNucleic Acid, molecola implicata in ruoli biologici di codifica, decodifica e regolazione dei geni) la cui scoperta viene fatta risalire al 1961, quando due biologi francesi spiegarono il modo in cui il DNA trasferisce i suoi “ordini” al di fuori del nucleo della cellula.
Fu nel corso degli anni che si arrivò a studiarne in maniera sempre più precisa le funzioni e le peculiarità, prima fra tutte il fatto di essere in grado di aiutare il corpo ad autoprodurre i “farmaci” di cui ha bisogno. Che cosa significa?
L’acido ribonucleuco messaggero svolge un ruolo cruciale nel processo di “sintesi proteica”, il cui meccanismo si basa sul trasporto del codice genetico dal DNA all’interno del nucleo di una cellula. Attraverso un altro processo – chiamato “trascrizione” – viene creata una copia di RNA di una sequenza di DNA, col fine di produrre una determinata proteina.
Questa copia viaggia dal nucleo della cellula verso la parte della cellula nota come citoplasma, che ospita i ribosomi, responsabili della produzione di proteine. Quindi, attraverso un ulteriore processo noto come “traduzione”, i ribosomi “leggono” l’mRNA e seguono le sue istruzioni, creando la proteina.
Sulla scia dello schema descritto, attraverso il vaccino Moderna viene iniettato nell’organismo un frammento di RNA messaggero contenente l’informazione genetica che serve alle cellule per costruire copie della proteina del Covid, che il sistema immunitario impara a riconoscere e a combattere.
Il frammento di mRNA che viene iniettato non è formato da piccole molecole, come accade con i vaccini tradizionali o con i farmaci tradizionali. Né si tratta di sostanze biologiche come proteine ricombinanti o anticorpi monoclonali, che hanno rappresentato la genesi dell’industria delle biotecnologie farmaceutiche.
Questo tipo di vaccino, così come i farmaci basati sulla tecnica dell’RNA messaggero, è un vero e proprio “set di istruzioni”, capace di indirizzare le cellule a produrre proteine per prevenire o combattere una data malattia.
Piattaforma tecnologica mRNA simile al sistema operativo di un PC
La peculiarità, la diversità del vaccino Moderna, rispetto agli altri vaccini contro il Covid, non sta tanto nella tecnologia utilizzata (che, ribadiamo, è la stessa del vaccino Pfizer), quanto nei metodi e nelle procedure innovative che accompagnano tale tecnologia.
In particolare, riconoscendo il potenziale dell’RNA messaggero, l’azienda – attiva fin dalla sua nascita nell’ambito della ricerca e dello sviluppo di farmaci basati su questa tecnica – ha saputo creare una vera e propria piattaforma tecnologica di mRNA che funziona in modo molto simile al sistema operativo di un PC (dove il “programma” è il farmaco o il vaccino), al quale lavora un team dedicato, fatto di scienziati e ingegneri concentrati esclusivamente sul progresso della tecnologia.
Quando nasce l’idea per un nuovo farmaco mRNA e si dà inizio alla ricerca, i componenti fondamentali sono già presenti: l’unico elemento che varia da un potenziale medicinale a mRNA a un altro, è la regione codificante, ossia il codice genetico che istruisce le cellule a produrre proteine.
Esiste anche la possibilità di combinare diverse sequenze di RNA messaggero che, in un singolo farmaco, sono capaci di trasmettere informazioni genetiche relative a più tipi di proteine.
La flessibilità offerta da una piattaforma tecnologica di questo tipo e il ruolo cruciale svolto dall’mRNA nella sintesi proteica, sono il punto di partenza essenziale per mettere a punto terapie a base di RNA messaggero per un ampio spettro di patologie.
Il ruolo (e i vantaggi) della digitalizzazione nello sviluppo di una nuova generazione di farmaci
Il vaccino in questione prende vita in un ambiente altamente digitalizzato, dove le tecnologie digitali incidono profondamente sul modo in cui i farmaci vengono progettati e prodotti e dove il ciclo di lavoro è scandito dalla generazione e dall’analisi di una vasta mole di dati che, a loro volta, accelerano l’attività di Ricerca & Sviluppo.
All’interno di un’azienda che si occupa di biotecnologie farmaceutiche, i vantaggi della digitalizzazione sono molteplici, in primis la riduzione dell’errore umano grazie all’automazione e all’integrazione dei processi.
In questo specifico caso, un altro vantaggio importante è riuscire a ottenere grandi quantità di RNA messaggero in un lasso di tempo rapido, con l’obiettivo di consentire l’accelerazione della progettazione di farmaci e raccogliere, analizzare e condividere dati in tempo reale per informare tempestivamente il processo decisionale.
Per quanto riguarda l’integrazione, questa prevede il riunire i processi e i dati in modo coerente, evitando “silos di informazioni” e interventi manuali. Il flusso di dati tra i sistemi, interno e/o esterno, consente l’automazione dei processi aziendali e la sincronizzazione in tempo reale delle operazioni.
Inoltre, tecnologie quali l’Internet of Things, basata su dispositivi intelligenti e interconnessi, produce informazioni preziose, in grado di fornire una guida in tempo reale ai ricercatori e di aiutare nella catena di approvvigionamento e produzione, nel monitoraggio dei materiali, nel controllo dell’inventario e nell’ottimizzazione dell’utilizzo degli strumenti.
Gli strumenti e i metodi analitici più recenti consentono, poi, di progettare un ambiente che permette di intraprendere qualsiasi tipo di analisi dei dati. A tale riguardo, le tecnologie che fanno capo all’ambito di studi sull’intelligenza artificiale rappresentano strumenti chiave nell’analisi e nella modellazione predittiva, che aiuta ad accelerare il ciclo di apprendimento, fornendo approfondimenti critici sui dati di ricerca e produzione altrimenti inaccessibili e irrealizzabili.
NOTA DELLA DIRETTRICE RESPONSABILE
Il servizio non esprime in alcun modo una preferenza né una “approvazione” soggettiva del vaccino Moderna da parte di Tech4Future e del team della redazione. Abbiamo solo voluto raccontare una bella storia di innovazione nel campo delle biotecnologie.
Ci teniamo dunque ad evidenziare che, in questo delicato momento storico, riconosciamo il valore assoluto del vaccino contro il virus che causa la Covid-19, di assoluta importanza a livello globale indipendentemente dalla tipologia e dalla casa farmaceutica produttrice. Riconosciamo e sottolineiamo che l’unico vero elemento discriminante di un vaccino è la sua efficacia contro il virus.
(Nicoletta Boldrini)
